Nouvel essai clinique en vue par Altay Therapeutics avec le DX5057

Le DX5057 est une petite molécule administrée par voie orale, conçue pour inhiber l'activité transcriptionnelle de DUX4 et l'expression de ses protéines cibles.

Altay Therapeutics, Inc., société de biotechnologie développant de nouveaux inhibiteurs de facteurs de transcription à petites molécules, a annoncé aujourd'hui la finalisation d'un tour de table  d'un montant de 37 millions de dollars.

Les fonds provenant de ce financement serviront à accélérer le développement du principal candidat thérapeutique d'Altay, le DX5057, à travers des essais cliniques de validation de principe de phase 1 et de phase 2 pour les patients atteints de FSHD.

Mode d'action du DX5057

Le DX5057 est une petite molécule expérimentale administrable par voie orale, conçue pour se lier à la protéine DUX4 (double homeobox 4) et inhiber sa fonction, réduisant ainsi l'expression des gènes et des protéines régulés en aval par DUX4. DUX4 est un facteur de transcription embryonnaire dont l'expression est anormale dans les muscles squelettiques des patients atteints de FSHD. Les programmes d'expression génique en aval qu'il active sont associés à la dégénérescence musculaire, à une régénération altérée, à des lésions progressives, à l'atrophie et à la faiblesse musculaire. Lors d'études de pharmacologie non cliniques, notamment sur un modèle murin transgénique exprimant la protéine DUX4 humaine, le DX5057 a réduit l'activité associée à DUX4 et les programmes d'expression génique en aval, diminué les marqueurs de lésions musculaires et préservé la fonction musculaire pertinente pour la maladie. Le DX5057 a reçu la désignation de médicament orphelin de la FDA (Food and Drug Administration) américaine.

L'essai clinique

Les fonds levés serviront à financer les essais de phase 1 et de phase 2 de validation de principe, une étude de phase 1 sur l'innocuité devant débuter au premier trimestre 2027. Cet essai explorera les biomarqueurs liés à DUX4 ainsi que la fonction musculaire.