Les approches
La recherche dans la myopathie facio scapulo humérale (ou FSHD) n'a jamais été aussi active.
Les essais cliniques dans le monde et en France sont nombreux. Des entreprises Biotech travaillent sur la FSHD.
Elle s'attache à mieux comprendre les mécanismes génétiques en cause dans la maladie et à l'exploration des pistes thérapeutiques pour arriver à un ou des médicaments.
Les principales approches étudiées pour obtenir un traitement curatif ciblent différentes étapes du mécanisme moléculaire impliqué dans la maladie :
- restaurer l'équilibre immunitaire
- agir directement sur le muscle
- viser le gène DUX 4.
