Professeur Alexandra Belayew vous invite à donner pour AMIS FSH

Alexandra Belayew, Présidente du Conseil Scientifique d’AMIS FSH
Professeure émérite dont l’équipe de chercheurs a découvert le gène DUX4, responsable de la myopathie FSH. Université de Mons (Belgique)

Vous vous demandez certainement comment la « petite » association AMIS FSH peut-elle réellement aider la recherche et le développement d’agents thérapeutiques ?

Si nous faisons un parallèle avec le financement de jeunes entreprises, AMIS FSH apporterait le capital d’amorçage, permettant à un projet industriel d’établir ses premières preuves de faisabilité/rentabilité avant de s’adresser à de gros acteurs financiers pour des investissements majeurs.

Les appels d’offre d’AMIS FSH ciblent des projets innovants, de type « high risk/high reward» c’est-à-dire à haut risque, mais qui auraient une grande rentabilité s’ils réussissaient.

Les projets soumis doivent répondre à plusieurs critères :
- impliquer des collaborations entre laboratoires de compétences complémentaires,
- être focalisés sur l’intérêt du patient atteint de FSHD,
- viser des stratégies thérapeutiques qui à terme seraient faisables du point de vue scientifique, financier et technique.

Les demandes de crédits auprès d’AMIS FSH proposent de premières expériences à réaliser au laboratoire, pour tester une idée originale de chercheurs, parfois considérée comme un peu folle. Si les résultats préliminaires obtenus grâce à un petit financement de AMIS FSH démontrent que cette idée originale tient la route, les chercheurs pourront les inclure dans une demande de crédit plus imposante soumise à de plus grosses associations de patients, avec de meilleures chances de passer le crible de leurs conseils scientifiques.

C’est un conseil scientifique qui sélectionne les projets soumis à Amis FSH.

L’association m’a fait l’honneur de me confier la présidence de ce conseil dont font partie deux professeurs reconnus au niveau international pour leurs contributions à la recherche sur la FSHD :

* Peter Jones, de l’université du Nevada, qui a proposé une méthode rapide et fiable de diagnostic FSHD sur échantillon de salive et dont l’équipe décortique les mécanismes employés par une cellule de muscle FSH pour activer le gène DUX4, et développe des stratégies pour les bloquer

* Peter Zammit, du King’s College à Londres, un expert mondial de la formation des muscles chez l’embryon, qui étudie la régénération des muscles FSHD et la complexité des modes d’action de DUX4 causant sa toxicité, dans le but de les déjouer.

Quant à moi, avec mes équipes successives de chercheurs, d’abord à l’université de Leuven puis à celle de Mons, en Belgique, j’étudie la FSHD depuis plus de 25 ans suite à la découverte du gène DUX4 par un brillant thésard et médecin chinois (Dr. Hao Ding) du laboratoire.

En collaboration avec le Prof Steve Wilton (Australie) , pionnier de thérapies pour la myopathie de Duchenne, mon équipe a été la première à proposer une stratégie bloquant la production de DUX4.

Notre recherche à l'Université de Mons a bénéficié de plusieurs petits coups de pouce financiers de "Amis FSH" qui nous a dépannés quand nous étions "à sec" pendant la longue période où personne ne voulait croire en l'hypothèse que DUX4 cause la FSHD.

AMIS FSH a ainsi contribué à établir DUX4 comme cible de choix pour les stratégies thérapeutiques développées actuellement dans une dizaine d'universités et d'entreprises pharmaceutiques.

La recherche sur la FSH a fait d’énormes progrès comme en témoignent les divers agents thérapeutiques actuellement en recherche. Malheureusement, il est connu qu’au cours du développement d’un médicament, 8 candidats sur 10 ne passent pas la sélection des essais cliniques, comme ce fut le cas récent du Losmapimod, pourtant déjà en phase 3.

En ce qui concerne le traitement de la FSH, on pense de plus en plus qu’un cocktail de médicaments sera nécessaire, comme c’est le cas avec la trithérapie utilisée pour le SIDA.

Voici les deux pistes de recherche sur la FSH les plus urgentes actuellement afin de mettre au point de nouveaux candidats médicaments :

(1) Mieux décrypter comment DUX4 tue les cellules de muscles et trouver des molécules qui neutralisent ces outils toxiques.

(2) Puisque la FSH évolue très lentement, il faut des biomarqueurs sensibles et fiables pour être en mesure de suivre l’impact d’un médicament en essais cliniques, dans une prise de sang ou par une imagerie, en évitant les biopsies multiples !

L’association Amis FSH a donc besoin de VOUS pour aider de jeunes chercheurs à tester leurs idées dans ces 2 domaines et TROUVER DES SOLUTIONS originales et porteuses d’espoir !

Vous comprendrez donc aisément que toutes vos contributions sont les bienvenues.

N’hésitez pas à soutenir ces chercheurs, NOUS AVONS BESOIN de leurs idées et ils ont besoin de VOUS pour les développer !

Un tout grand MERCI !