Un intérêt croissant des grands groupes pharmaceutiques pour la FSHD

L'industrie pharmaceutique se mobilise pour accélérer le développement de thérapies destinées à traiter la dystrophie musculaire facio-scapulo-humérale (FSHD). Voici un résumé des récents progrès et partenariats stratégiques engagés en 2024, dans ce domaine :

1. Accord Sanofi - Fulcrum Therapeutics

• En mai, Sanofi a signé un partenariat évalué à 1 milliard de dollars pour développer et commercialiser le losmapimod, un traitement potentiel pour la FSHD.
• Bien que l’essai de phase 3 du losmapimod n’ait pas atteint son objectif principal et ait été interrompu, Sanofi maintient son intérêt pour la FSHD.

2. Acquisition de Kate Therapeutics par Novartis

• En novembre, Novartis a acquis Kate Therapeutics pour un montant potentiel de 1,1 milliard de dollars.
• Kate Therapeutics développe une thérapie ciblant DUX4 à l'aide d'un microARN et utilise sa plateforme DELIVER pour améliorer la distribution spécifique aux muscles.

3. Partenariat Sarepta Therapeutics - Arrowhead Pharmaceuticals

• Sarepta a conclu un accord d'un milliard de dollars avec Arrowhead pour développer des thérapies à base de siRNA* ciblant la FSHD et d'autres maladies musculaires.
• Le produit phare d'Arrowhead, ARO-DUX4, est en phase 1/2 des essais cliniques.

4. Collaboration Sanofi - miRecule

• Sanofi travaille avec miRecule sur une thérapie combinant ARN anti-DUX4 et la technologie NANOBODY. Ce partenariat, évalué à 400 millions de dollars, vise à cibler spécifiquement le tissu musculaire.

Perspectives

Ces initiatives reflètent l'intérêt croissant de l'industrie pharmaceutique pour la FSHD et l'impact potentiel que pourraient apporter ces thérapies innovantes. Elles encouragent les patients et les professionnels à se préparer aux futurs essais cliniques.

* SiRNA : Small Interfering RNA ou petit ARN interférent