FSHD : le Losmapimod, c’est fini…

Fulcrum Therapeutics a publié les premiers résultats de son essai REACH de Phase III sur le Losmapimod. Les résultats ne montrent pas de différence significative entre le groupe placebo et le groupe ingrédient actif. De ce fait, le laboratoire Fulcrum a annoncé qu’il arrêtait le développement de ce candidat-médicament qui était au stade de développement le plus avancé des recherches de thérapies contre la FSHD.

L’essai REACH de phase III contre placebo sur un an avait démarré en juillet 2022 chez 260 adultes atteintes de FSHD1 ou FSHD2, avec notamment deux centres investigateurs français (à Nice et à Paris). Le laboratoire Fulcrum Therapeutics qui développe le losmapimod a annoncé le 12 septembre 2024 que le produit n’a pas atteint le critère principal ni certains critères secondaires de cet essai et qu’il suspend le développement du produit.

Les résultats obtenus avec le losmapimod donnent néanmoins de informations très utiles pour la mise en place d’essais cliniques avec d’autres candidats-médicaments. Pour l’heure, cinq produits sont déjà en cours d’évaluation :

• deux d’entre eux, l’AOC 1020 (Avidity Biosciences) et l’ARO-DUX4 (Arrowhead Pharmaceuticals), agissent sur l’expression de DUX4

• deux autres, le RO7204239 (Roche) et le satralizumab (Roche via le CHU de Nice), agissent directement sur le muscle

• enfin, les anti-oxydants ont des effets sur le stress oxydatif.

Communiqué de presse de Fulcrum Therapeutics