Recherche de nouveaux traitements : deux compagnies unissent leurs efforts.

Solid Biosciences et Armatus Bio ont annoncé qu'ils s'associaient pour mettre au point un nouveau traitement de la FSHD ! En utilisant la technologie AAV-SLB101 de Solid, qui vise à mieux cibler les muscles et le candidat thérapeutique d'Armatus, ARM-201, ils espèrent créer un traitement ARNi (1) efficace. Ce partenariat pourrait représenter une étape importante dans la réduction des lésions musculaires chez les personnes atteintes de FSHD.

Armatus développe ARM-201, un traitement à dose unique pour le traitement de la FSHD. La molécule active (un miARN (2)) de l'ARM-201 vise à réduire DUX4 et donc à stopper l'affaiblissement et l'atrophie musculaires, à empêcher la poursuite de la dégénérescence et à améliorer l'inflammation et le stress oxydatif provoqués par la FSHD.

L'utilisation de la capside (3) AAV-SLB101 de Solid permettra d'optimiser le dosage pour les patients dans le cadre du programme FSHD.

Communiqué de presse de Solid Biosciences

(1) L'interférence ARN (ARNi) est un processus biologique dans lequel des molécules d'ARN sont impliquées dans la suppression spécifique de l'expression d’un gène.

(2) Les micro-ARN (abréviation : miARN) constituent une catégorie de petits ARN simple brin, non codants et propres aux cellules eucaryotes. Ils sont des régulateurs post-transcriptionnels capables d’extinction de l’expression d’un gène.

(3) Pour pouvoir insérer un « kit de réparation » dans le génome d’une cellule, les scientifiques ont besoin d’un système de livraison sophistiqué. Pour y parvenir, ils exploitent la capacité naturelle des virus inactifs et non pathologiques à insérer du matériel génétique dans les cellules hôtes. Les virus adéno-associés (AAV) sont des vecteurs viables de transfert de matériel génétique. L’ingénierie des AAV capable de livrer de l’ARN thérapeutique s’articule autour de la capside : « enveloppe » protéique qui protège un génome viral. La capside d’un AAV détermine sa visibilité pour le système immunitaire et la facilité avec laquelle il peut délivrer son ADN dans différents types de cellules.