⚠️ ACTUS RECHERCHE MEDICALE FSH 🔬 : 2023, début d’une nouvelle ère ?

Pour la première fois, plusieurs essais sont menés en parallèle et d’autres devraient démarrer très prochainement (voir l’annonce d’EPIC-Bio ci-après).

Deux essais de phase 2 ont démarré en début d’année (FORTITUDE d’Avidity et MANŒUVRE de Roche).

L’essai REACH de Fulcrum Therapeutics de phase 3, qui est le stade de développement le plus avancé jamais atteint par un essai thérapeutique sur la FSHD, est en cours (Voir l’annonce du laboratoire ci-après).

REACH - Fulcrum Therapeutics

Essai clinique de phase 3 – Losmapimod

En septembre 2023, Fulcrum Therapeutics, Inc. société biopharmaceutique pionnière dans le domaine des maladies rares, a confirmé la fin du recrutement des patients dans l'essai clinique de phase 3 REACH pour le Losmapimod.
Le Losmapimod réduit l'activité d'une enzyme appelée MAP-kinase p38, qui réduit à son tour l'expression de DUX4.

Fulcrum Therapeutics a recruté avec succès 260 patients dans l'essai de phase 3 intitulé REACH dans neuf pays (Etats-Unis, Canada et pays européens dont la France). Cet essai en double aveugle, randomisé et contre placebo va évaluer la sécurité d’utilisation et l'efficacité du Losmapimod sur une période de 48 semaines, suivie d’une période d’observation d’un an.
La fin de l’essai est prévue en janvier 2026

Communiqué de presse de Fulcrum Therapeutics

Annonce du laboratoire EPIC-Bio : un nouveau candidat va entrer en course

Epic Bio, une société de biotechnologie qui développe des thérapies visant à moduler l'expression des gènes a annoncé, le 16 novembre 2023, que la Food and Drug Administration (FDA) aux États-Unis a accordé la désignation de médicament orphelin à EPI-321 pour le traitement de la FSHD.

EPI-321 est une thérapie expérimentale développée pour supprimer l'expression anormale du gène DUX4, en rétablissant le processus de méthylation sur le chromosome 4.

Qu’est-ce qu’un médicament orphelin ?

Epic Bio prévoit de lancer un premier essai clinique de phase 1/2 chez l'humain pour EPI-321 au cours du premier semestre 2024. L'étude multicentrique sera conçue pour évaluer la sécurité, l'activité et l'efficacité préliminaire de l'EPI-321 chez les personnes atteintes de FSHD-1.

Qu’est-ce qu’un médicament orphelin ?
Afin d’encourager le développement de traitements pour les maladies rares, les autorités de santé de différentes zones géographique (Etats-Unis, Europe…) ont élaboré une procédure spécifique : la désignation de « médicament orphelin ». Elle consiste à attribuer le statut de « médicament orphelin » à un candidat-médicament développé pour soigner une maladie rare. Le but est d’inciter les entreprises pharmaceutiques à développer et à commercialiser des médicaments à destination des patients laissés pour compte car atteints de maladies rares, grâce à des mesures économiques et méthodologiques facilitant les différentes étapes du développement du médicament.