Congrès de la FSHD Society : quoi de nouveau ?

Le congrès international annuel de recherche sur la FSHD de la FSHD Society est une conférence mondiale exclusivement consacrée à la recherche sur la dystrophie musculaire facio-scapulo-humérale (FSHD). Il aura lieu les 13 et 14 juin prochains à Denver. Il sera suivi par les journées « FSHD Connect » ouvertes aux malades, les 15 et 16 juin.

Au cours de ce congrès, EPIC BIO, société leader dans le domaine de la thérapie épigénétique qui prévoit que son programme FSHD entre en phase clinique cette année, a annoncé qu’elle présentera les éléments marquants de l'ensemble des données permettant l'obtention d'une « IND » (Investigational New Drug) pour le médicament candidat, EPI-321, une thérapie épigénétique pour le traitement de la dystrophie musculaire facio-scapulo-humérale (FSHD). Les données qui seront présentées comprennent une mise à jour des résultats d'efficacité et d'innocuité concernant EPI-321.

Titre de la présentation : « Efficacité et innocuité d'une thérapie expérimentale de modification de l'épigénome, à dose unique, EPI-321, ciblant D4Z4 dans la dystrophie musculaire facio-scapulo-humérale (FSHD) ».

L’IND (demande d'autorisation de mise sur le marché d'un nouveau médicament expérimental) est la première étape réglementaire que les laboratoires pharmaceutiques doivent franchir lorsqu'ils préparent un médicament expérimental en vue d'études cliniques chez l'homme. Selon la Food and Drug Administration (FDA), les demandes d'IND doivent inclure les éléments suivants :

• des études de pharmacologie et de toxicologie animales
• des informations sur la production
• des protocoles cliniques et des informations sur les investigateurs.

Par ailleurs, Avidity Biosciences présentera les résultats préliminaires de l'essai de phase 1/2 FORTITUDE™ de l'AOC 1020 chez des personnes atteintes de dystrophie musculaire facio-scapulo-humérale lors de ce congrès annuel.

Titre de la présentation : « Résultats intermédiaires de FORTITUDE™, un essai randomisé de phase 1/2 évaluant l'AOC 1020 chez des adultes atteints de FSHD ».

Enfin, une session de questions / réponses est également programmée lors des journées « FSHD Connect », avec les sociétés qui ont des programmes de traitement de la FSHD à différents stades de développement : Arrowhead Pharma, Roche, Dyne Therapeutics, Avidity Bioscience, Kate Therapeutics, EPIC Bio, Fulcrum, mi Recule Inc.

Programme des journées « FSHD Connect ».