C’est la bonne nouvelle de ces dernières semaines ‼ La FDA accorde à la société pharmaceutique acceleron le label Fast Track. Pour rappel, la FDA est l’Agence Américaine des produits alimentaires et médicamenteux. C’est elle qui autorise les mises sur le marché de médicaments. La procédure « Fast Track FDA » est une procédure accélérée justifiée par une maladie incurable. La FDA va maintenant examiner les résultats de ACE 083 en priorité. Elle déclenche régulièrement cette procédure quand il s’agit d’une maladie grave et incurable. Le médicament ACE 083 doit encore faire la majorité des tests. Il est en phase 2 et il y a 4 phases au total.

Mais qu’est-ce que ACE 083 ?

ACE 083 est un inhibiteur de myostatine qui favorise la croissance musculaire. https://fr.wikipedia.org/wiki/Myostatine Ce médicament n’est pas spécifique de la FSHD. Il n’agit pas sur le gène DUX4 mais joue sur la croissance musculaire. En présence de ACE 083, la voie myostatine est bloquée et la croissance musculaire reprend. Dans la FSHD, la myostatine est déjà partiellement inhibée : en effet, le muscle cherche naturellement des solutions pour contrer l’atrophie.  Une meilleure inhibition verra des améliorations. Les prochains essais d’Acceleron s’attacheront justement à démontrer l’efficacité du produit et plus seulement son innocuité. Ce fast track est donc une très bonne nouvelle ! Parce qu’il confirme l’intérêt des labos pour la myopathie FSH. Ce communiqué de presse va sans doute convaincre ou conforter les investisseurs. D’un point de vue thérapeutique, ce médicament serait de notre point de vue très utile dans le cadre d’une « multi-thérapie FSHD ». Une fois que l’on aura réussi à limiter la production de l’ARN messager de DUX4, et à inhiber l’action de la protéine DUX4 produite, ACE 083 peut tout à fait initier une croissance musculaire « non bridée » par DUX4. Des stratégies thérapeutiques anti DUX4 commencent à être publier. C’est notamment le cas des travaux du labo Genea Biocells que l’on s’attachera à vous décoder dans une prochaine newsletter https://www.businesswire.com/news/home/20180531005455/en/Genea-Biocells-Announces-FDA-Orphan-Drug-Designation